2026年4月24日，FDA宣布向三家开发致幻剂药物的公司发放"国家优先审评券"（Commissioner's National Priority Voucher, CNPV）。这一决定的背景是4月18日特朗普签署的《加速严重精神疾病治疗》行政令，要求FDA对获得突破性疗法认定的致幻剂药物加速审评。
审评周期可能从通常的10-12个月压缩到1-2个月。这是FDA首次对致幻剂药物使用优先审评券机制，标志着美国监管层面对这类药物的态度发生了实质性转变。
政策背景：从Schedule I到治疗优先
行政令的核心内容
4月18日的行政令标题是"加速严重精神疾病治疗"（Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness），涉及多个联邦机构的协调行动：
FDA层面。 要求FDA向获得突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）的致幻剂药物发放国家优先审评券。目前FDA已经向近十种致幻剂药物授予了BTD。
DEA层面。 要求药品执法管理局为研究用致幻剂建立Schedule I处理授权的简化流程，降低研究机构获取这类药物的行政门槛。
Right to Try路径。 行政令明确指示FDA和DEA为符合条件的患者在Right to Try法案框架下获取研究用致幻剂建立通道。根据该法案，已完成I期临床试验的药物可以允许严重疾病患者在正式获批前使用。
资金支持。 行政令还包括5000万美元用于各州研究致幻剂治疗精神疾病的效果。
需要明确的是，这份行政令并没有将任何致幻剂药物合法化，也没有改变任何受控药物的分类。
HHS和FDA的响应
HHS部长Robert F. Kennedy Jr.在声明中表示："我们正在加速研究、审批和对有前景的精神健康治疗（包括裸盖菇素等致幻剂疗法）的负责任获取——直面我们国家的精神健康危机，尤其是针对退伍军人。"
FDA专员Marty Makary则强调："在这些领域向前推进时，关键是要以严谨的科学和严格的临床证据为基础。"
FDA在4月24日的公告中明确了三个获得优先审评券的项目：
- Compass Pathways的COMP360（裸盖菇素）用于治疗难治性抑郁症
- Usona Institute的裸盖菇素用于重度抑郁症
- Transcend Therapeutics的甲基酮（methylone）用于PTSD
三家获券企业的临床进展
Compass Pathways：最接近NDA申报
Compass Pathways是目前致幻剂领域临床进展最快的公司。其核心产品COMP360是一种合成裸盖菇素制剂，已经在两项III期临床试验中获得阳性结果。
根据Compass 4月24日的公告，FDA已批准其滚动NDA申报请求（rolling NDA submission），这意味着公司可以在数据就绪后分批提交而非一次性提交完整申请。结合优先审评券，COMP360有望在2026年Q4提交NDA，2027年初获得审评结果。
从临床数据来看，COMP360的III期项目是目前致幻剂领域最成熟的临床数据集。两项III期试验均达到主要终点，这为FDA审批奠定了较为扎实的基础。
Usona Institute：学术非营利路径
Usona Institute是一家非营利性研究机构，正在开发裸盖菇素用于重度抑郁症（MDD）的适应症。与Compass不同，Usona采用的是经典致幻剂（classic psychedelic）的学术研究路径。
Usona的裸盖菇素项目已经获得FDA的突破性疗法认定，正在推进关键性临床试验。作为非营利机构，其商业化路径与Compass等上市公司有所不同，更多依赖于合作伙伴和许可授权。
Transcend Therapeutics：甲基酮用于PTSD
Transcend是三家中唯一不开发裸盖菇素的公司。其候选药物甲基酮（methylone）是一种类似MDMA的分子，2025年获得FDA突破性疗法认定，用于PTSD。目前尚无III期临床数据。
值得注意的是，日本大冢制药（Otsuka）已于2026年4月宣布以12.25亿美元收购Transcend，预计2026年Q2完成交割。这是大型制药企业首次直接参与致幻剂药物的后期开发，信号意义很强。
致幻剂药物的全球监管格局
已获FDA突破性疗法认定的致幻剂
除了上述三家公司，目前还有多家企业的致幻剂药物获得了FDA的BTD：
- Helus Pharma（前身为Cybin） 的CYB003/HLP003（氘代裸盖醇类似物）用于辅助治疗MDD，II期数据显示4个月时缓解率达75%
- Definium Therapeutics（前身为MindMed） 的DT120（LSD衍生物）用于广泛性焦虑障碍，三项III期数据预计2026年读出
- Reunion Neuroscience 的luvesilocin（RE104）用于产后抑郁症，2026年2月获得BTD，III期计划2026年启动
AbbVie在2025年以12亿美元投资致幻剂领域，这是大型药企对该赛道的最大一笔押注。
欧盟的立场
欧盟目前没有专门的致幻剂药物审批路径。如果COMP360或其他致幻剂药物获得FDA批准，企业将需要通过EMA的集中审批程序（Centralised Procedure）进行申报。
欧盟对于精神健康药物的临床证据要求通常比FDA更严格，尤其在长期安全性数据方面。致幻剂药物的持久性效果（durability of effect）——单次或少数几次给药后效果能维持多久——是一个关键问题，目前的数据还不够充分。
中国企业能从中学到什么
目前没有中国企业在开发致幻剂药物。但从战略层面看，这一领域的几个趋势值得关注：
CDMO机会。 致幻剂药物需要GMP级别的合成裸盖菇素、甲基酮等原料。部分中国CDMO企业可能具备相关合成能力，但需要注意DEA对Schedule I物质的管控要求。
监管科学参考。 FDA对致幻剂药物建立的临床终点评估、给药方案设计、安全性监测框架，对其他创新药（尤其是中枢神经系统药物）的开发也有借鉴价值。
学术合作。 中国在精神疾病领域有巨大的未满足需求。即使短期内不开发致幻剂药物，关注这一领域的临床研究进展也是必要的。
实际风险与不确定性
临床证据的局限性
尽管政治层面的推动力度很大，但致幻剂药物的临床证据仍存在明显不足：
样本量和试验周期。 多数III期试验的样本量相对较小，随访时间不够长。致幻剂药物的长期安全性和持久性效果需要更多数据支持。
安慰剂对照的挑战。 致幻剂的主观体验极为明显，传统的双盲安慰剂对照设计在这种药物上很难完美执行。
给药环境。 致幻剂治疗需要在受控的临床环境中进行，通常需要治疗师的全程陪伴。这种给药模式的可扩展性和经济性存在疑问。
监管不确定性
CNPV不等于批准。 Foley & Lardner律师事务所特别提醒，优先审评券加速的是审评时间，不降低审批标准。FDA在2026年2月就曾拒绝过一个获得优先审评券的药物。
政治驱动的可持续性。 当前的监管加速很大程度上是由行政令推动的，而非法规层面的根本性改变。政策可能随政府更迭而调整。
APA（美国精神病学协会）的态度。 APA公开表示"坚实的证据和患者安全需要优先考虑"，精神科医生应在对新疗法进行评估和交付中发挥核心作用。这种审慎态度在医学界有广泛共识。
参考资源
- FDA官方公告：加速严重精神疾病治疗行动 — FDA.gov
- Compass Pathways获得NDA滚动审评和CNPV — Compass Pathways
- Psychedelics and the Executive Order - Foley & Lardner — Foley & Lardner法律分析
- Psilocybin FDA Approval Tracker 2026 — Psychedelic Beacon
- Policy Watch: FDA moves to implement Trump order — C&EN
- Executive Order: Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness — White House
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