FDA局长Marty Makary在2026年4月28日的新闻发布会上说："今天是挑战'新药上市需要10到12年'这一假设的里程碑。"他指出，从I期临床到提交申请的这段时间里，平均有45%是花在文书和行政事务上的"空转时间"。
就在这一天，FDA正式启动了实时临床试验（Real-Time Clinical Trials, RTCT）计划。这不再是一个概念验证阶段的技术构想——AstraZeneca的II期淋巴瘤试验已经通过Paradigm Health平台向FDA实时传输数据，且FDA已经接收并验证了这些信号。
RTCT到底在做什么
传统的临床试验流程是这样的：患者入组、数据采集、数据库锁定、统计分析和CSR（临床研究报告）编写、提交给监管机构、监管审评。从最后一例患者的最后一次随访到FDA做出决定，中间通常要等上一两年甚至更久。
RTCT要打破的就是这段漫长的等待期。
具体机制是：Paradigm Health的Study Conduct平台直接从电子健康档案（EHR）和其他结构化/非结构化数据源中抓取数据，按照FDA预先定义的数据点和报告标准，用算法实时评估关键信号，然后将监管决策所需的核心信号同时传输给试验申办方和FDA。
这里有一个关键细节——传给FDA的不是原始患者记录，而是经过算法聚合的安全性和有效性信号。数据可追溯、可审计，同时保护患者隐私。
FDA首席AI官Jeremy Walsh的评价很直接："实时临床试验被谈论了很多年，我们证明了它不仅可行，而且可能对整个临床试验领域产生变革性影响。"
两个先锋试验
FDA目前公布了两个概念验证试验：
AstraZeneca TRAVERSE研究——II期多中心试验，评估BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib）联合AbbVie的Venclexta（venetoclax）和利妥昔单抗治疗初治套细胞淋巴瘤。参与中心包括MD Anderson癌症中心和宾夕法尼亚大学。FDA已经通过Paradigm Health平台接收并验证了该试验的实时信号，证明技术框架可行。
Amgen STREAM-SCLC研究——Ib期试验，评估DLL3靶向双特异性T细胞接合器Imdelltra（tarlatamab）治疗局限期小细胞肺癌。试验中心仍在最终筛选中。
选择这两个试验并非偶然。套细胞淋巴瘤和小细胞肺癌都是适应症明确、终点定义清晰的肿瘤领域，适合作为"试验田"。一个II期、一个Ib期，覆盖了早期开发的不同阶段——如果RTCT在早期试验中可行，向III期推广就有了技术基础。
AI驱动的临床试验
同一天，FDA还发布了一份信息请求（RFI），就AI在临床试验中的应用公开征求意见。FDA明确提出，希望了解AI和机器学习技术在以下场景中的潜力：
- 安全监测和药物剂量选择
- 安全信号识别
- 患者招募优化
- 早期Go/No-Go决策支持
RFI的反馈截止日期是2026年5月29日。FDA计划在7月发布最终筛选标准，8月完成试点选择。
这个AI试点项目将遵循NIST AI风险管理框架（AI-RMF）的原则。FDA在推动技术创新的同时，也在建立配套的风险治理框架。
"连续临床试验"的终极目标
RTCT的背后是一个更大的目标——连续临床试验（Continuous Trials）。
现行的临床开发模式是分阶段进行的：I期结束，暂停，设计II期方案；II期结束，再暂停，设计III期方案。每个阶段之间的"空档期"可能长达数月甚至一两年。这种模式在药物开发的时间线上制造了大量浪费。
FDA的设想是：如果审评方能够在试验进行中实时看到关键数据，那么阶段之间的空档期可以被消除或大幅缩短，甚至有可能将I/II/III期合并为一个连续的试验流程。
这对药物开发时间线的影响是根本性的。FDA首席AI官Walsh在记者会上表示，实时审查有望将临床试验总时间缩短20%至40%。
对中国药企的影响
RTCT计划的启动，对中国创新药企业的影响主要体现在三个方面。
全球多中心临床试验（MRCT）策略需要重新审视。如果FDA的实时审查模式成熟推广，在美国开展临床试验的效率将显著提升。对于正在布局全球临床的中国药企来说，在美国中心采用RTCT模式可能会成为加速上市的新路径。但前提是，中国的临床试验中心也需要具备对接实时数据平台的能力。
数据标准需要提前布局。RTCT依赖于EHR数据的结构化提取和实时传输。中国药企如果要在MRCT中参与RTCT模式，就需要确保中国临床中心的数据采集系统与Paradigm Health等平台的兼容性。这涉及CDISC标准、HL7 FHIR接口、数据映射等一系列技术准备工作。
CRO合作模式可能发生变化。传统的CRO服务模式以"数据收集-清理-锁定-报告"为核心。RTCT模式下，CRO需要具备实时数据质量控制和信号管理的能力。中国药企在选择CRO合作伙伴时，需要增加这项评估维度。
2026年时间节点
对于关注RTCT发展的企业，以下是关键时间节点：
- 2026年5月29日：RFI反馈截止
- 2026年7月：FDA发布AI试点最终筛选标准
- 2026年8月：完成AI试点选择
- 2026年下半年：更多RTCT试点试验预计启动
- 2027年：基于试点结果，FDA可能发布正式指南
就时间窗口而言，2026年是观察和准备的阶段。中国药企应该开始关注RTCT的技术要求，评估自身临床数据基础设施的兼容性，并考虑在未来的MRCT设计中预留对接实时审查的可能性。
参考资源
- FDA Announces Major Steps to Implement Real-Time Clinical Trials — FDA官方新闻稿（2026年4月28日）
- Paradigm Health Announces Collaboration with the FDA — Paradigm Health官方公告
- FDA Piloting Real-Time Review of Clinical Trial Data — Clinical Research News报道
- FDA unveils plan for real-time review of clinical trial data — Fierce Biotech分析
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