2026年第一季度，中国小核酸药物领域的License-out交易金额合计突破71.6亿美元，已经超过了2025年全年的交易总额。圣因生物（SanegeneBio）与罗氏基因泰克（Genentech）签下17亿美元合作、瑞博生物（RiboBio）旗下Ribocure与Madrigal达成44亿美元大单、前沿生物（FrontVida）与GSK锁定9.63亿美元交易——三笔交易将中国siRNA（小干扰RNA）和ASO（反义寡核苷酸）赛道推向了全球BD舞台的中央。
这不是偶然。全球寡核苷酸治疗药物市场规模从2019年的27亿美元，增长到2024年的57亿美元，复合年增长率达16.2%，Frost & Sullivan预测到2029年将达到206亿美元，2034年预计为549亿美元。诺华的Leqvio（inclisiran）在2025年实现11.98亿美元收入，同比增长57%，成为首款年销售额破10亿美元的siRNA药物，也标志着这一品类正式进入慢病主流市场。
中国企业在这条赛道上的积累已有近十年，如今到了集中兑现的阶段。本文将从Q1三笔核心交易入手，解析中国小核酸企业的技术平台差异、适应症布局、递送系统竞争，以及对正在考虑License-out或自建全球商业化团队的企业的实操建议。
Q1三笔超级交易拆解
圣因生物 × 罗氏基因泰克：17亿美元
2026年2月，圣因生物（SanegeneBio）与罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布达成一项总金额达17亿美元的全球独家许可协议，首付款2亿美元。合作聚焦于代谢性疾病领域的RNAi（RNA干扰）疗法。
这笔交易有几个值得关注的细节。
首付款2亿美元，占总交易金额的约11.8%，比例不算低。对比创新药License-out市场中常见的5-8%首付比例，基因泰克给出的条件相当有诚意，反映出对圣因生物管线的信心。而且就在三个月前的2025年11月，圣因生物刚与礼来（Eli Lilly）签下总金额12亿美元的代谢类疾病RNAi合作。一家成立不到五年的公司，半年内连续牵手两家全球Top 5药企，总交易额逼近30亿美元——这在中国Biotech历史上是罕见的。
圣因生物的核心技术是其LEAD平台（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，配体与增强子辅助递送）。该平台在GalNAc偶联基础上引入了增强子（Enhancer）模块，据称能显著提升siRNA在肝细胞内的递送效率和沉默活性。公开信息显示，圣因生物目前拥有17条管线，其中7条针对肥胖症，这与当下GLP-1主导的减重市场形成了有趣的对照。
瑞博生物（Ribocure）× Madrigal：44亿美元
这是Q1金额最大的一笔交易，也是中国小核酸领域迄今为止单笔金额最高的License-out协议。
2026年3月，瑞博生物的子公司Ribocure Pharmaceuticals与Madrigal Pharmaceuticals签署战略合作，总金额44亿美元，首付款6000万美元。合作涵盖6个临床前siRNA项目，均针对MASH（代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎，原NASH）。
Madrigal在MASH领域的地位比较特殊：其小分子药物Rezdiffra（resmetirom）于2024年3月获FDA加速批准，成为首款获批的MASH疗法。Madrigal选择与瑞博生物合作开发siRNA管线，说明它并不打算把所有赌注压在小分子单一模态上，而是希望通过siRNA的给药间隔优势（每半年甚至每年一次）构建差异化的MASH治疗方案。
瑞博生物本身的故事也值得关注。公司于2026年1月9日在香港联交所主板上市，募资超过18亿港元，公开发售部分获得约100倍超额认购。上市刚满两个月就宣布这笔交易，资本市场对"造血能力"的疑虑应该说被打消了大半。
技术层面，瑞博生物拥有三个递送平台：
- RiboGalSTAR：肝脏靶向GalNAc递送，是当前管线的核心
- RiboPepSTAR：肝外递送平台，采用多肽偶联策略，靶向CNS（中枢神经系统）、肺、肾等组织
- RiboOncoSTAR：肿瘤靶向递送平台
瑞博生物此前已与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）建立了针对MASH的siRNA合作。加上Madrigal这笔，公司在MASH单一适应症上的全球合作伙伴已经覆盖了小分子和siRNA两个方向。
前沿生物（FrontVida）× GSK：9.63亿美元
2026年Q1，前沿生物与GSK达成总金额约10亿美元的合作，涉及两款肾脏疾病siRNA药物，其中一个处于IND准备阶段，另一个处于临床前阶段。根据协议，前沿生物获得4,000万美元首付款，里程碑付款最高9.63亿美元。
肾脏疾病是siRNA领域的新兴方向。 kidneys（肾脏）表达的去唾液酸糖蛋白受体虽然密度低于肝脏，但足以介导GalNAc-siRNA的摄取。Alnylam此前在肾脏靶向siRNA上已有探索，但公开的肾脏特异性递送平台数据仍不充分。前沿生物能够在肾脏方向拿出一个进入临床阶段的项目，说明其在递送技术上可能有所突破。
GSK在肾脏疾病领域有明确战略意图。2023年收购Bellus Health、2024年与Argutus达成肾脏损伤诊断合作，再加上这笔siRNA交易，GSK正一步步搭建肾脏疾病的产品组合。对于前沿生物而言，与GSK的合作不仅带来资金，还能借助GSK在全球临床开发和商业化方面的经验，加速验证其肾脏递送平台。
中国小核酸企业竞争力全景
经过近十年的积累，中国siRNA/ASO领域已形成一批具备全球竞争力的企业。下表梳理了主要玩家的技术平台、管线进展和合作情况。
| 企业 | 核心平台 | 临床阶段管线 | 重大License-out交易 | 适应症重点 |
|---|---|---|---|---|
| 瑞博生物 | RiboGalSTAR/RiboPepSTAR/RiboOncoSTAR | 7条临床阶段 | BI（MASH）、Madrigal $4.4B | MASH、代谢、肿瘤 |
| 圣因生物 | LEAD平台 | 多条临床前 | Genentech $1.7B、Lilly $1.2B | 代谢病、肥胖 |
| 前沿生物 | 肾脏靶向递送 | IND准备+临床前 | GSK ~$1B（$40M+$963M） | 肾脏疾病 |
| 靖因药业 | 肝外递送 | 临床阶段 | 未公开 | 心血管、代谢 |
| 舶望制药 | RADS递送系统 | 多条临床 | Novartis $4.165B（2024） | 心血管 |
| 施能康 | 未公开 | 早期临床 | 无公开交易 | 代谢疾病 |
| 安龙生物 | CNS靶向递送 | 临床前 | 无公开交易 | 神经系统 |
| 阳光诺和 | CDMO+自主研发 | 多条临床前 | 无公开交易 | 多适应症 |
从这张表可以看出几个趋势。
递送平台是核心竞争壁垒。每家企业都在打造自己的"STAR"或"X-DS"递送系统，差异化集中在肝外靶向能力上。GalNAc肝脏靶向已经是"标配"，真正的技术分水岭在肾脏、CNS、肌肉、肺这些组织。
适应症高度集中于代谢和心血管。这与全球MASH、肥胖、高脂血症市场的大爆发直接相关。Leqvio的商业化成功证明了siRNA在慢病领域的商业模式可行，企业自然往这个方向扎堆。
交易结构分化明显。舶望制药2024年与诺华的41.65亿美元交易是"产品驱动型"——几款心血管靶点的siRNA药物直接授权。而瑞博生物与Madrigal的44亿美元更偏"平台驱动型"——6个临床前项目的批量合作。后者对技术平台的要求更高，但一旦平台被验证，后续还有持续输出管线的空间。
从罕见病到慢病：适应症重心的迁移
小核酸药物的第一个十年（2010s），适应症几乎全部集中在罕见病。Ionis/BIIB的Spinraza（nusinersen）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）——这些药物的定价动辄每年数十万美元，但患者基数极小，销售额天花板明显。
转折点出现在2019-2021年。诺华以97亿美元收购The Medicines Company，获得了inclisiran（Leqvio）。这款药物靶向PCSK9 mRNA，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，每半年皮下注射一次。Leqvio在2025年录得11.98亿美元收入，是siRNA领域第一款真正意义上的"blockbuster"。
Leqvio的商业成功释放了一个明确的信号：siRNA的价值不在罕见病，在慢病。给药间隔长（每6-12个月一次）、患者依从性高、靶点可以覆盖所有经过肝脏代谢的蛋白质——这些特性在心血管、代谢、肾脏等慢性大病领域具有压倒性的竞争优势。
2026年1月6日，赛诺菲的普乐司兰钠（plonursen）获中国国家药监局批准上市，成为首款在中国获批的RNAi疗法，用于治疗遗传性高脂血症。该药物靶向APOC3基因，通过降低甘油三酯水平来减少心血管事件风险。这标志着中国患者正式进入了RNAi治疗时代，也为本土企业的同类药物设定了参照标杆。
从管线分布来看，全球小核酸药物中ASO占38%，siRNA占32%，其余为mRNA、aptamer等。适应症分布上，心血管和代谢疾病已超越罕见病成为管线占比最大的领域。
递送平台之争：肝脏是标配，肝外是未来
siRNA/ASO药物面临的最大技术挑战始终是递送。裸露的寡核苷酸分子量大（约13-15 kDa）、携带高密度负电荷、在血液中半衰期极短，无法自主穿透细胞膜。不解决递送问题，再好的序列设计也白搭。
GalNAc：肝脏靶向的"标准答案"
GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶联是目前应用最广泛的siRNA递送方案。GalNAc三聚体与肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性结合，通过受体介导的内吞作用将siRNA高效递送至肝细胞质。
从产业角度看，GalNAc有几个难以替代的优势：结构确定、化学合成可控、支持皮下注射给药、CMC质控相对成熟。目前已获批的siRNA药物中，绝大多数采用GalNAc偶联（Onpattro是个例外，采用LNP递送）。
但GalNAc的局限也很明显：它只能靶向肝脏。ASGPR几乎只在肝细胞表面高表达，这意味着如果你想用siRNA治疗肌肉萎缩、阿尔茨海默、肺纤维化或肾脏疾病，GalNAc帮不上忙。
肝外递送：真正的技术分水岭
2026年Q1的三笔交易中，前沿生物的肾脏靶向和瑞博生物的RiboPepSTAR平台，都指向了同一个方向——突破肝脏限制。
目前公开的肝外递送策略主要有四种：
| 策略 | 靶向组织 | 代表企业/项目 | 技术挑战 |
|---|---|---|---|
| 多肽偶联 | CNS、肺、肌肉 | 瑞博生物 RiboPepSTAR | 多肽稳定性、免疫原性 |
| 抗体偶联（ARC） | 肌肉、CNS | Avidity（fentizinrant） | 分子量过大、CMC复杂 |
| 新型脂质纳米颗粒 | 肺、CNS | 多家企业 | 组织特异性不足 |
| 配体筛选 | 肾脏、骨 | 前沿生物、多个学术团队 | 靶向效率验证 |
尧景基因（Yaojing Gene（尧景基因））在2026年发布了名为Kardia Shuttle的心脏靶向寡核苷酸递送平台，据称是首个专门针对心肌组织的递送系统。心脏是siRNA最难攻克的器官之一——心肌细胞几乎不进行内吞活动，且心脏的血流量分配比例相对有限。如果Kardia Shuttle的数据站得住脚，将在心血管疾病领域开辟全新的治疗范式。
从投资和BD的角度看，拥有肝外递送能力的企业在谈判桌上的议价权明显高于只有GalNAc平台的企业。肝脏靶点的竞争已经相当拥挤，而肾、CNS、肌肉、心脏方向的优质siRNA管线稀缺得多。
siRNA与GLP-1的交叉：减重市场的下一个变量
GLP-1受体激动剂（司美格鲁肽、替尔泊肽等）在2023-2025年席卷全球减重市场，但它们有一个被广泛讨论的短板：肌肉流失。临床数据显示，GLP-1类药物带来的体重下降中，约25-40%来自去脂体重（主要是肌肉）的减少。这在老年患者和肌少症高危人群中尤其令人担忧。
siRNA在这里有一个独特的切入点。理论上，通过沉默肌肉生长抑制素（myostatin/>GDF8）或激活素A（activin A）相关的mRNA，siRNA可以在减脂的同时保持甚至增加肌肉量。这个"减脂保肌"的概念正吸引大量关注。
圣因生物与礼来的合作被业界普遍解读为瞄准这一方向。礼来拥有替尔泊肽（tirzepatide）这一GLP-1/GIP双靶点明星产品，如果搭配一款每半年注射一次的肌肉保护siRNA，将构建出"减重+保肌"的联合治疗方案。这比单纯推高GLP-1剂量的策略要优雅得多。
另一个思路是siRNA作为GLP-1的维持治疗。GLP-1药物停药后体重反弹是老大难问题，部分患者在停药12个月内恢复超过三分之二的减重效果。如果能在GLP-1停药后，用一款靶向胃饥饿素（ghrelin）或相关食欲调控通路的siRNA维持减重效果，每半年注射一次，患者的长期依从性将远优于每日或每周注射GLP-1。
当然，这些设想目前大多处于临床前阶段，距离上市还有不小的距离。但方向是清晰的：siRNA和GLP-1不是竞争关系，而是互补关系。谁能率先在"siRNA+GLP-1联合"方向拿出临床数据，谁就掌握了减重市场的下一个定价权。
全球注册路径：siRNA与ASO的审评差异
小核酸药物的全球注册路径在FDA和EMA体系下有细微但重要的差异。对于正在准备License-out或自主申报的中国企业，理解这些差异直接关系到交易条款中的"监管里程碑"设置和临床开发计划。
FDA路径
在美国，化学合成的siRNA和ASO药物通常由CDER（药品评价和研究中心）审评，走NDA（新药申请）路径。这与大多数人的直觉一致——寡核苷酸虽然"大"，但毕竟是化学合成的。
值得注意的几个监管要点：
临床药理学要求。FDA在2022-2025年间发布了一系列寡核苷酸药物的临床药理学指导原则草案，特别关注QTc延长风险、免疫原性评估和药物相互作用（DDI）。siRNA的给药间隔长，意味着Cmax（血药浓度峰值）和谷浓度之间的差距极大，这对PK/PD模型的建立提出了特殊要求。
Pre-IND会议几乎不可或缺。对于采用新型递送系统的siRNA产品（非GalNAc标准偶联），FDA强烈建议在提交IND前召开Pre-IND会议。讨论重点集中在递送系统的辅料安全性论证、序列相关杂质的限度设定、以及非临床安全性研究的设计。
孤儿药认定（ODD）的战略价值。小核酸药物在罕见病领域有天然优势。获得FDA孤儿药认定后，享有7年市场独占期、临床试验税收减免（25%）、以及FDA审评费用减免。即便后续适应症拓展到非罕见病，ODD带来的独占期仍然有效。
EMA路径
在欧盟，siRNA/ASO药物必须通过集中审评程序（Centralised Procedure）提交MAA（上市许可申请）。审评周期约210天（不含时钟停止），一旦获批在所有EU/EEA成员国同步生效。
EMA对寡核苷酸药物的审评有几个特点：
杂质谱分析要求更严格。EMA对合成寡核苷酸中短截序列（deletion sequences）、异构体、以及修饰不完全的副产物的鉴定和限度要求，往往比FDA更加细致。对于CDMO企业而言，这意味着为EMA市场生产的产品需要更高标准的纯化工艺。
PRIME（优先药品）认定。EMA的PRIME机制为针对未满足医疗需求的创新药提供加速审评支持。siRNA/ASO在罕见病和中枢神经系统疾病方向上获得PRIME认定的概率较高。
中国NMPA的进展
2026年1月，赛诺菲的普乐司兰钠在中国获批，成为中国首款RNAi疗法。NMPA此前已发布《寡核苷酸药物药学研究技术指导原则（征求意见稿）》，明确了国内对siRNA药物的CMC要求。
对中国本土企业而言，中美双报（IND）仍是最主流的路径。通常的做法是先在澳大利亚开展I期临床（TGA审批快、数据被FDA/EMA认可），然后利用澳洲数据同时向FDA提交IND、向NMPA提交临床试验申请。这条路径已被舶望制药、瑞博生物等多家企业验证可行。
国内整合加速：从Biotech间竞争走向M&A
2026年Q1，除了License-out交易，中国小核酸领域还出现了两个重要的行业整合信号。
中国生物制药收购赫吉亚。中国生物制药（SinoPharm）以12亿元人民币收购了赫吉亚生物（Hejia Biopharma），这是中国siRNA领域第一笔重大的国内M&A。赫吉亚的核心资产是其MVIP平台——据称是全球首个在临床上验证了"一年一针"给药方案的siRNA递送系统。如果数据属实，这将直接挑战Alnylam在给药间隔上的领先地位。
中国生物制药的这笔收购传递了一个信号：大型Pharma开始认真对待小核酸赛道，不再满足于合作授权，而是通过直接收购将平台和管线收入囊中。对于尚未上市或估值合理的siRNA Biotech，这或许是一个值得期待的退出路径。
瑞博生物港股IPO。前面已经提到，瑞博生物于2026年1月9日在港交所上市，募资超18亿港元。这是中国小核酸领域迄今规模最大的IPO事件。100倍超额认购反映出资本市场对这个赛道的极高热情。
上市和M&A这两件事放在一起看，说明中国小核酸行业正在从"百花齐放的Biotech竞赛"进入"资本驱动整合"的新阶段。对于BD团队来说，窗口期可能不会太长——要么做出自己的重磅交易，要么被有实力的买家整合。
全球竞争格局：中国企业的位置
在全球小核酸药物领域，几个关键数据点有助于判断中国企业的竞争位置。
| 指标 | 数据 |
|---|---|
| 全球已获批小核酸药物数量 | 15款 |
| Alnylam临床I期到III期成功率 | 66.7% |
| 传统靶向药物I期到III期成功率 | 10.3% |
| 行业平均I期到III期成功率 | 5.7% |
| 2025年Spinraza全球销售额 | $15.7亿（Ionis） |
| 2025年Leqvio全球销售额 | $11.98亿（Novartis/Alnylam） |
| 2029年全球寡核苷酸市场规模预测 | $206亿 |
66.7%的临床成功率是一个惊人的数字。这意味着siRNA从I期临床推进到III期并最终获批的概率，是行业平均水平的近12倍。高成功率源自siRNA的明确机制——一旦序列设计和递送系统通过早期验证，后续的临床开发路径相对可预测。
全球格局中，Alnylam仍然是无可争议的领导者。其管线中值得关注的包括：
- zilebesiran：靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA，用于高血压，III期临床进行中。如果获批，将是首款siRNA抗高血压药物，市场潜力巨大
- vutrisiran（Amvuttra）：已获批用于hATTR，正在拓展ATTR心肌病适应症
Ionis作为ASO领域的龙头，核心资产包括：
- Spinraza（nusinersen）：2024年销售额15.7亿美元，SMA治疗标准
- bepirovirsen：靶向HBV的ASO，III期临床数据预计2026年读出，可能成为功能性治愈乙肝的关键药物
- pelacarsen：靶向Lp(a)的ASO，与Ionis合作开发，心血管领域重磅潜力
Arrowhead的plozasiran（ARO-APOC3）于2025年11月获批用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），进一步丰富了小核酸药物的治疗版图。
中国企业目前在全球格局中扮演的是"技术平台供应商+管线下游合作伙伴"的角色。与Alnylam、Ionis从靶点发现到商业化全链条自主掌控不同，中国企业的优势集中在递送平台技术和特定适应症的临床前/早期临床开发。这种定位并不差——在BD交易中，高额首付款和里程碑付款往往比自主商业化带来的现金流更确定、更快速。
对中国企业的建议
基于Q1交易数据和我们对中国小核酸行业的长期跟踪，以下建议供不同阶段的企业参考。
对已有临床数据的企业
抓紧窗口期。2026年的BD热度和估值水平不会永远持续。随着更多企业拿出临床数据、竞争加剧，买方的选择空间会变大，交易条款可能收窄。如果手上有I期或II期数据且数据不错，现在就是启动BD对话的时间点。
适应症选择要精准。MASH、肥胖、心血管这三个方向是当前最热门的。但如果你的管线扎堆在这三个领域，差异化就必须在靶点选择、给药间隔、联合用药方案上做文章。肾脏、CNS、呼吸系统方向的竞争相对较少，反而可能获得更高的估值。
交易结构要灵活。瑞博生物与Madrigal的"6个项目打包"模式是一种创新。对于平台型企业，不必拘泥于"一个项目一笔交易"的传统框架。批量合作可以让买方获得平台级的技术保障，也可以让卖方获得更高的总交易金额。
对临床前阶段的企业
递送平台是命脉。如果你还在做GalNAc肝脏靶向，坦率讲，差异化空间已经不大。建议将资源向肝外递送倾斜——肾脏、CNS、肌肉、心脏，任何一个方向只要拿出像样的动物数据，都会在BD谈判中获得溢价。
与CDMO建立深度合作。siRNA的合成和修饰工艺对CDMO的依赖度很高。尽早与合格的寡核苷酸CDMO建立稳定合作，不仅能降低生产成本，也能在BD尽调中展示稳定的供应链能力。
对投资方和Pharma BD团队
关注平台型企业而非单一管线。具有自主递送平台的企业，其价值不仅来自现有管线，还来自持续产出新管线的潜力。瑞博生物的案例说明，平台型企业在上市后两个月就能签下44亿美元交易。
国内整合窗口已打开。中国生物制药收购赫吉亚是一个起点。随着资本市场对小核酸的认知深化，更多大型Pharma会考虑通过M&A快速获取平台能力。对于基金而言，现在可能是在估值尚未完全泡沫化之前布局siRNA/ASO Biotech的时机。
常见问题
中国小核酸药物出海的主要交易有哪些？
2026年Q1三笔核心交易：圣因生物与基因泰克（17亿美元）、瑞博生物旗下Ribocure与Madrigal（44亿美元）、前沿生物与GSK（约10亿美元）。加上舶望制药2024年与诺华的41.65亿美元交易，中国企业累计对外授权交易金额已超过120亿美元。
siRNA药物的给药间隔有多长？
目前已上市的siRNA药物给药间隔从每3个月到每12个月不等。诺华的Leqvio（inclisiran）为每6个月皮下注射一次，赫吉亚生物的MVIP平台据称实现了"一年一针"。给药间隔的延长是siRNA在慢病领域的核心竞争优势之一。
GalNAc递送系统有什么局限？
GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）只能靶向肝脏，因为其受体ASGPR几乎只在肝细胞表面高表达。这意味着siRNA要想治疗肌肉萎缩、阿尔茨海默、肺纤维化或肾脏疾病，需要开发全新的肝外递送技术——多肽偶联、抗体偶联（ARC）、新型LNP等是目前主要的探索方向。
小核酸药物的临床成功率为什么这么高？
Alnylam的siRNA药物从临床I期到III期的累计转化率达到66.7%，是行业平均（5.7%）的近12倍。高成功率源于siRNA的明确机制——一旦序列设计和递送系统通过早期验证，后续的临床开发路径相对可预测，不像小分子药物那样面临复杂的脱靶效应和代谢问题。
中国企业如何选择siRNA的全球注册路径？
最主流的做法是"中澳双报"：先在澳大利亚开展I期临床（TGA审批快、数据被FDA/EMA认可），然后利用澳洲数据同时向FDA提交IND、向NMPA提交临床试验申请。这条路径已被舶望制药、瑞博生物等多家企业验证可行。对于采用新型递送系统的产品，FDA强烈建议在提交IND前召开Pre-IND会议。
siRNA和GLP-1在减重领域是竞争关系吗？
不是竞争，而是互补。GLP-1的短板是肌肉流失（体重下降中约25-40%来自去脂体重），而siRNA可以通过沉默肌肉生长抑制素相关的mRNA来"保肌"。另一个思路是siRNA作为GLP-1停药后的维持治疗——每半年注射一次，维持减重效果，解决停药反弹的难题。
参考资源
- Alnylam Pharmaceuticals 官网 — siRNA药物管线与临床数据
- Ionis Pharmaceuticals — ASO药物研发管线
- Frost & Sullivan — Global Oligonucleotide Therapeutics Market Report 2024-2034
- 瑞博生物（RiboBio）港交所上市招股书 — 技术平台与管线详情
- Novartis Leqvio (inclisiran) 2025 Annual Report — Sales Data
- FDA Guidance — Clinical Pharmacology Considerations for Oligonucleotide Therapeutics
- EMA PRIME — Priority Medicines Scheme
- 中国国家药监局 — 寡核苷酸药物药学研究技术指导原则（征求意见稿）
- Arrowhead Pharmaceuticals — Plozasiran FDA Approval Press Release
- Madrigal Pharmaceuticals — Rezdiffra (resmetirom) MASH Treatment
相关阅读：siRNA核酸药物出海：全球注册路径与CMC挑战、创新药License-Out交易全流程、GLP-1减重药物全球竞争格局
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